药物研发巨型基金

西雅图—某些公司哄抬价格的行为引起了关注，但有一个令人担忧的情况还没有水落石出。现有药物（包括非专利药）价格增幅过快背后的动机并不仅仅是唯利是图，而是对研发新药可行性的深切怀疑。这一怀疑不无道理。

传统药物研发融资模式岌岌可危。在美国和其他许多发达国家，虽然一些利润最大的药物专利已经过期，但向市场推出新药的平均成本仍然水涨船高。风险资本纷纷从初创生命科学公司退出，大型制药公司每一美元研发支出所对应的上市新药数量也在下降。

事实上，平均而言，在早期研究阶段被认为具有潜在用途的化合物中，只有万分之一能够最终获得监管者的批准。批准过程可能长达15年，过于谨小慎微。即使进入了人类临床试验阶段，也只有五分之一能够跨越这一最后一关。

这些“缓慢失败”的代价十分高昂。比如，辉瑞制药公司据称花了8亿美元用于其降胆固醇药物torcetrapib，最后在2006年退出了临床试验第III阶段。对于大部分投资者而言，这样的前景毫无吸引力。支持任何一种药用化合物甚至某家公司的风险太大，因此大量投资资本迟迟不肯投向药物研发机构。

受这些压力推动，金融专家提出了一些另类融资办法以降低生物制药投资的风险，同时提高研发部门的效率和生产率。行业巨头也许需要很长时间才能改变方针，但正在打造新一代生物制药枢纽的发展中国家有很好的机会实施这些另类模式并从中获益。

许多这类模式的基础是十分普通的去风险化投资战略：构建一个多样化投资组合。二十年前，一家名叫特许费制药（Royalty Pharma）的公司推出了一种多样化模式，成立了一个基于多种药物特许费收入流的所有者权益基金。特许费制药公司专注于有可能一炮而红的已批准药物，实现了稳定的收入流和令人印象深刻的股东回报——即使在股市波动最剧烈的时期。

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但特许费制药公司的模式无法填补从政府出资支持的基础研究到已进入临床试验的最后阶段研发之间的资金缺口。由于这一研发“死亡谷”的潜在候选药物风险远大于所有特许费制药公司的投资项目，因此需要比之大得多的投资组合才能获得普通投资者可接受的风险和回报率水平。

那么，这一投资组合要大到什么程度？作者之一（罗闻全）模拟了癌症药物早期和中期研发的多样化基金，结果表明，所谓的巨型基金（megafund）——规模在50—300亿美元，包含100—200种药物——能够有效降低投资风险，同时产生9—11%的回报。

对于风险资本家和私募股权投资者来说，这算不上令人振奋的东西，但这符合机构投资者（如退休基金、捐赠基金和主权财富基金）的预期。此外，多样化带来的风险降低能够让巨型基金发行大量债务和股本，进一步拓宽潜在投资者范围。

基于这些数字，我们再想一下，美国国家卫生研究所（National Institutes of Health）每年的基础医学研究拨款只有300多亿美元，而美国药品研究和制造协会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）成员去年的研发支出大约为510亿美元。巨型基金方案能够填补两者之间的资金缺口，从而有助于提高前两种投资的生产率。

此外，这一模式也许可以在更小的规模上起作用。进一步的模拟表明，专注于某些药物类型——如“孤儿病”药物——的激进可能只需要2.5—5亿美元规模、包含较少的 药物就可以实现两位数的回报率。

当然，这一方案也面临挑战。管理为数巨大的潜在药物和几十宗同时进行的药物测试绝非易事。模拟表明，巨型基金无法对所有疾病类型的所有药物起作用。比如，奥尔茨海默症药物研发就无法从巨型基金模式中获益。

但在巨型基金能起作用的领域，它可以显著提高药物研发的效率，从而降低成本。没有哪家公司拥有独自部署自基因组革命以来所有科学和技术进步的财力，但巨型基金支持的项目可以。

基金所聘用的研究者可以共享知识、设施和最先进的设备、数据和计算资源，并且跨越各种项目。失败的发生会更快——成本也更低——因为相关利益方并不依赖某一个项目。

新兴市场国家需要注意。大部分新兴市场国家都在追逐制药和生物科技行业。中国建立了数百家生命科学研究产业园，并投入数十亿美元的国家资金用于药品研发；印度、新加坡和韩国也在实施类似的计划。

对这些国家来说，成立一个巨型基金测试数百种药物是比培育生物科技初创企业或为大型制药企业提供激励好得多的赌注。一家生物制药巨型基金能给全行业带来竞争优势，降低研发成本、提高研发成功率、缩短上市时间。地区经济体也能够从传统生命科学创新枢纽所形成的高薪研究岗位、企业家、投资者和服务提供商网络中获益。

伦敦市长最近采取了这一方案，提出建立一个150亿美元的巨型基金帮助英国保持其在药物研发方面的领导地位。除了直接投资，政府还可以为建立这类基金提供激励——比如为生物制药研究债券提供担保。

让药物从实验室走向床头的过程需要长期巨额投资。这笔资金必须产生社会和投资两方面的回报。新兴国家能够通过引领药物研发融资新方法领导世界走向更健康、更富有的未来。